醫(yī)療器械臨床試驗方案制定指南

你想知道醫(yī)療器械做臨床試驗，方案到底該按什么規(guī)矩來定嗎？這確實是醫(yī)療器械注冊路上非常關鍵的一步。方案好比是試驗的路線圖，制定得好不好，直接關系到試驗結果能不能說明產品的安全有效，最終影響到產品能不能順利上市。這份指南就詳細說說方案制定的那些指導原則，讓你心里有譜。

制定方案的基礎依據

醫(yī)療器械臨床試驗可不是想怎么做就怎么做。國家有明確的規(guī)定管著這事。最重要的依據就是國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的《醫(yī)療器械臨床試驗質量管理規(guī)范》（簡稱GCP）。這個規(guī)范是總綱，規(guī)定了臨床試驗全過程的基本要求，方案當然也得符合它。

具體到方案怎么設計，最直接、最重要的指導文件就是國家藥監(jiān)局醫(yī)療器械技術審評中心（CMDE）發(fā)布的《醫(yī)療器械臨床試驗設計指導原則》。這份文件詳細說明了方案設計該考慮哪些方面，比如試驗目的怎么定、選什么樣的病人合適、用什么方法跟別的產品比（對照）、怎么分組、怎么評價結果、需要多少病人（樣本量）等等。它是設計方案的“說明書”，必須認真看，照著做。最近（2025年5月），藥監(jiān)局還就《醫(yī)療器械臨床試驗適應性設計技術指導原則》征求意見了，說明這些指導原則也在不斷完善，要緊跟最新要求。

除了這些專門針對醫(yī)療器械的文件，一些通用的倫理準則也要遵守，比如《赫爾辛基宣言》，它講的是怎么保護參加試驗的人（受試者）的權益和安全。方案里關于受試者保護的部分，就得體現這些精神。如果產品有特定的國家標準、行業(yè)標準或者國際標準，方案設計時也要參考，確保評價方法和標準是公認的、合理的。

方案設計遵循的核心原則

方案設計光有依據還不夠，還得守住幾個基本原則。

第一個是依法原則。前面說的那些法規(guī)、指導原則、標準，就是法，方案必須符合它們的要求，不能自己想當然。

第二個是倫理原則。保護受試者是頭等大事。方案里必須詳細寫清楚怎么保護受試者的權益、安全和隱私。怎么讓受試者了解試驗情況并自愿同意參加（知情同意），方案里要有具體流程和知情同意書模板。試驗過程中萬一出現意外（不良事件），怎么處理、怎么報告，方案也得有預案。整個方案設計必須事先得到倫理委員會的批準。

第三個是科學原則。方案設計要能真正說明問題，結果要讓人信服。常用的科學方法有：

（1）隨機：把受試者分到不同組別（比如用新器械的組和用老器械或安慰劑的組）時，得是隨機的，不能人為挑，這樣各組才可比。

（2）對照：通常要設置一個對照組來比較，才能看出新器械到底有沒有效果，效果比老產品怎么樣。

（3）盲法：如果可能，最好讓受試者、甚至醫(yī)生也不知道用的是新器械還是對照器械（單盲或雙盲），這樣評價結果時更客觀，不容易有偏向。

方案需要包含的具體內容

一份完整的醫(yī)療器械臨床試驗方案，內容相當豐富。這里挑重點說說：

（1）試驗題目：題目要清晰，讓人一看就知道試驗器械是什么、針對什么病、是什么類型的研究（比如和誰比、目的是什么）。

（2）試驗背景和目的：講清楚為什么要做這個試驗，想證明器械在哪個方面安全有效。

（3）試驗器械和對照：詳細描述試驗用的醫(yī)療器械，包括名稱、型號規(guī)格。如果用對照（比如已經上市的產品或者安慰治療），也要寫清楚對照是什么。

（4）適合用的人群和不能用的情形：明確說明哪些病人可以參加試驗（入選標準），哪些病人不行（排除標準）。比如某種心臟支架的試驗，就得寫明什么樣的心臟病、血管情況適合，什么年齡、有其他嚴重疾病的不能參加。

（5）試驗怎么做：這是方案的核心。要寫清楚怎么給病人用器械（治療程序）、怎么分組（比如隨機分組方法）、用什么方法來評價效果和安全性（評價指標和評價方法）。比如評價一個降血糖器械，指標可能就是血糖值變化；評價一個骨科固定材料，指標可能是骨頭長沒長好、病人疼痛減輕多少、多久能活動。

（6）需要多少受試者（樣本量）：得算出來需要多少病人參加試驗，這個數量要足夠能說明問題。計算依據要在方案里寫清楚，通常是基于統(tǒng)計學要求。

（7）怎么分析數據：預先定好收集到數據后用什么統(tǒng)計方法來分析，證明效果。

（8）怎么保護受試者：前面提到的知情同意流程、不良事件的處理報告流程、倫理考慮都要詳細寫。

（9）誰負責什么：明確試驗的申辦方（通常是器械公司）、做試驗的醫(yī)院（研究者）、監(jiān)查員等各方的職責。

（10）方案版本和日期：方案首頁要標明方案編號、版本號、制定日期和修改日期。

結合產品特點制定方案

《醫(yī)療器械臨床試驗設計指導原則》是總要求，但具體到你的產品，方案還得量身定制。這就是為什么方案設計一定要結合產品自身的特點和臨床專家的意見。

（1）產品特點：你的器械是干什么用的？用在哪個部位？是診斷類、治療類還是植入類？工作原理是什么？風險高不高？這些特點決定了試驗設計的關鍵點。比如：

（2）一個新型的心臟瓣膜（高風險植入物），試驗要求肯定比一個普通傷口敷料（低風險）嚴格得多，需要的病人數量也多，觀察時間更長。

（3）一個AI輔助診斷軟件，試驗重點可能是看它的診斷結果和醫(yī)生診斷（金標準）比準不準。

（4）像縫合線、隱形眼鏡這些特定產品，指導原則會要求試驗要覆蓋它申報的所有使用部位或適應癥。

（5）臨床專家意見：在方案設計階段，多聽聽有經驗的臨床醫(yī)生的意見非常重要。他們更了解疾病、了解病人、了解臨床實際需求。他們能幫助判斷：

（6）你選的評價指標（比如疼痛評分、活動能力）是不是臨床真正關心的？能不能真實反映器械效果？

（7）你定的入選/排除標準在臨床實踐中是否可行？會不會招不到合適的病人？

（8）你設計的試驗流程（比如隨訪時間點、檢查項目）對病人來說是否合理、能承受？

思途CRO這樣的專業(yè)機構在幫企業(yè)設計方案時，核心工作之一就是深入理解產品特性，并組織相關領域的臨床專家進行方案討論，確保方案既科學合規(guī)，又貼合臨床實際。

總結

制定醫(yī)療器械臨床試驗方案，不是隨便寫寫。核心依據是國家藥監(jiān)局的《醫(yī)療器械臨床試驗質量管理規(guī)范》和《醫(yī)療器械臨床試驗設計指導原則》。方案設計必須牢牢遵守依法、倫理、科學三大原則。方案內容要全面，特別是試驗目的、器械描述、受試者選擇、試驗方法、評價指標、樣本量、統(tǒng)計分析、受試者保護這些關鍵點一定要清晰、具體。最重要的一點，方案設計絕不能生搬硬套，必須緊密結合你這款醫(yī)療器械的具體用途、工作原理和風險特點，同時充分聽取臨床專家的實踐經驗，這樣才能設計出一個既符合法規(guī)要求，又能有效評價你產品安全性和有效性的高質量方案。這份方案是試驗成功的基石，也是產品最終能否獲批上市的關鍵一環(huán)。